突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。

突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、优先审评（Priority Review）之后的又一个新药评审通道。获得“突破性疗法”认证的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

而据一项2015年的统计，癌症药物受益最多，占比40%。近日一项统计表明，与其它肿瘤疗法相比，获得突破性疗法认定的肿瘤药获批速度平均快三个月，这对提升药品竞争力的意义不言而喻。

近日，一个名为“癌症研究之友”（Friends of Cancer Research）的非盈利组织仔细研究了2013年1月份至2015年12月份之间获批的29个肿瘤药。其中41%获得“突破性疗法认证”的药物，其获批时间比FDA承诺的决定时间平均提前了2.9个月。从总体研发时间看，“突破性疗法认证”甚至比预期价值更高。获得“突破性疗法认证”的肿瘤药物，从I期临床研究开始到最终获批，相较于业内平均水平整个时限缩短了2.2年。12个取得“突破性疗法认证”并获批的肿瘤药物中，有8个（占比66%）的获批是基于I期或II期临床试验数据，而只有24%是没有后期试验结果就获批上市的。

FDA设定“突破性疗法认证”，就是为了满足那些急需用药的患者的需求，而肿瘤无疑是FDA最为重视的一项。这项认证目前看来取得了巨大的成功，但现在就对它下最终的定论，尚且为时过早。然而，FDA的各项加速审批政策对全世界的药品监管都产生了深远的影响，其中包括日本、欧洲等多个国家和地区的优先审批政策。近日正值两会召开，其中提到需要加速创新药审批进程，FDA的各项加速审批政策和规范，无疑是值得我们借鉴的范本。