12月26日，在北京市医保药品目录范围调整新闻发布会上，北京市医疗保障局公布了对本市医保药品目录的新的调整方案，其中将国家增加的227种常规准入品种全部纳入本市医保药品目录。值得注意的是，国家把谈判成功的癌症、罕见病等70种药品也全部纳入本市医保药品目录乙类管理。
 

 　　事实上，罕见病存在的历史很长，然而世界各国政府把罕见病当作一种未达到医疗需求的问题并制定相关政策的历史却并不是很长，原因在于，出于经济利益的考虑，罕见病并不是各大药厂开发药物的热门适应症，治疗罕见病的药物一直都有“孤儿药”的称呼。
 
　　然而，孤儿药单品市场规模虽小，但由于针对特殊人群，因此竞争程度低，准入门槛相对较高，盈利能力也更强。在药品研发同质化严重的情况下，孤儿药市场的高增长率无疑对制药企业有着巨大的吸引力，某些治疗罕见疾病或生物机能紊乱的药物日渐成为各大制药公司竞相追逐的新宠。
 
　　近年来，我国也越发重视罕见病诊治，相继出台了多项政策试图缩小与国外用药可及性的差距。尤其是2018年5月出台的《第一批罕见病目录》和《临床急需境外新药名单》两项举措，意义重大。前者以目录形式界定了头批罕见病，后者则以此为基础纳入大量境外已上市罕见病药物，并根据国家药监局《临床急需境外新药审评审批工作程序》的要求，建立专门通道加快审评审批。
 
　　据悉，截止12月20日，2019年我国新批准8款罕见病药物，数量之多，审批速度之快，都是有目共睹的。而今年获批的这些药物用于治疗8种罕见病，其中6种为《第一批罕见病目录》所收录疾病。获批药物中有4款为国内头个批准药物，7款为《临床急需境外新药名单》药物。
 
　　除此之外，在今年8月国家医保局公布的新版医保药品目录中，也进一步增加了目录中的罕见病用药，如原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等罕见病的治疗用药。并且下一步，国家医保局还将按照国家有关部署，逐步完善医疗保障政策，确保包括罕见病患者在内的全体参保人的医保权益；同时，结合用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围；此外，还将积极会同有关部门，对创新罕见病的保障模式开展研究。
 
　　目前在政策激励下，国内已有多家企业的研发目光转移到罕见病药物的开发中。以多发性硬化症用药获批品种为例，中美华东的芬戈莫德片已经以新药1.1类申报临床，豪森药业、华威医药等7家药企的盐酸芬戈莫德胶囊以新药3.1类申报，其中4家药企获批临床。
 
　　从整体来看，得益于国家政策红利，我国罕见病药物将迎来历史性机遇，预计未来几年会有大量药物获得批准，2020年值得期待！