9月23日，来恩生物医药有限公司（Lion TCR Pte Ltd）宣布，美国FDA批准其LioCyx-M004的新药（IND）申请，开展1b/2期国际多中心临床试验（临床试验名称：LIBERO），用于治疗原发性乙肝病毒（HBV）相关的晚期肝细胞癌（HCC）。根据新闻稿，这是全球首例使用个性化的TCR-T疗法治疗HBV相关的肝细胞癌的临床研究。

来恩生物是一家专注于T细胞免疫治疗的临床阶段的生物科技公司，致力于开发和商业化原创与新型的免疫治疗产品，用于治疗癌症和病毒引起的疾病。该公司的核心管线针对的适应症为实体瘤（例如肝细胞癌），以及病毒引起的疾病（例如慢性乙肝病毒感染）等。

2020年，全球新增肝癌患者超过90万，其中90%为肝细胞癌。在亚洲HBV是HCC的重要诱因，以中国为例，80%-90%的HCC与HBV感染有关。因此靶向HBV相关抗原是极具希望的治疗策略。

LioCyx-M004是来恩生物开发的一种自体T细胞产品，通过mRNA转染表达靶向HBV 抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤HBV相关HCC肿瘤细胞的能力。通过有效利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的方式，既能很好地控制潜在的毒性又能保证疗效。临床前研究和临床研究数据都显示，这些经过修饰的T细胞能够识别并且杀灭乙肝病毒感染的肝癌细胞。

在已完成的1期临床试验中，LioCyx-M004展现了良好的安全性，没有细胞因子风暴和神经毒性发生，并观察到肿瘤缓解，且缓解时间持续27.7月，中位生存期显著提升达到33.1个月。这为进一步探索该细胞产品的疗效提供了强有力的依据。

本次获得FDA批准的IND临床研究主要将LioCyx-M004作为单药治疗来进一步评估其疗效，同时也会评估LioCyx-M004与仑伐替尼联合使用的安全性和疗效。仑伐替尼作为晚期肝细胞癌的标准一线治疗，具有改善肿瘤免疫微环境的潜在功能，与LioCyx-M004 治疗的结合将形成优势互补，将进一步提高疗效。