福建省医药行业协会
盘点未出售的最有价值在研药物

根据EvaluatePharma的数据,排在头两个的是Kite pharma的CAR-T治疗药物和Incyte的IDO抑制剂,DBV的花生过敏疫苗和Karyopharm的癌症药selinexor也跻身头15名。虽然对于Kite和Incyte的这两个药物的潜力是普遍认可的,但是这个榜单里的其他产品可能会有意见上的分歧。

在评估小型药物开发公司的研发工作时,证券分析师一般不会特别谨小慎微。因此,这些药物是否在这个榜单里面远比所预测的价值(净现值的数值)重要。另外,表中所列的在研药物仅限为在主要欧洲国家和美国公司所拥有的资产。


注:NPV,净现值,数据来源于销售预测。

1、最具价值的在研药物

Kite和Incyte的在研药物无疑是这个评估中最有价值的。Axicabtagene ciloleucel有望在未来几周内获得批准,Incyte也积极与默沙东和百时美施贵宝(BMS)公司就epacadostat深化合作。

虽然在技术层面,这两个在研药物都没有合作方,但看起来无论是Kite还是Incyte都无意寻求产品授权许可交易。不过,如果价格合适,交易还是有可能达成。事实上,一些公司曾经表示过,它们希望自己将产品推向市场,至少是在美国市场。

但是,对于那些将要面对高度竞争市场的在研产品,要想在商业化获得成功,有一个强有力的合作伙伴至关重要。比如,Axovant的阿尔兹海默症药物intepirdine,Karyopharm用于治疗骨髓瘤和淋巴瘤的selinexor,以及Iovance的黑色素瘤药物LN-144。值得注意的是,selinexor和LN-144的NPV都高于它们各自所属公司的市值,这表明投资者并不如卖方那么乐观。

这个差异在美国肿瘤公司Kura和澳大利亚生物技术公司Mesoblast中尤为明显。这两家公司都需要努力地为其主要在研药物提交令人信服的临床证据。2005年FDA拒绝批准tipifarnib,当时这个药物还属于强生所有。而Mesoblast的细胞治疗产品合作方于2016年与其分道扬镳。另外,Avexis的基因治疗药物还在I期阶段,亟待早期数据发布。

2、有信服力的证据

对于很多这类在研产品来说,潜在的合作方在考虑购买它们之前,希望能够看到更具信服力的数据,特别是具有监管批准或者商业潜力的证据。

基因治疗产品就是其中的一个例子。比如Sage的癫痫候选药物SAGE-547,这个适应症是非常容易在晚期阶段失败的领域,很难根据过去的情况作出预测。Prothena的淀粉样变性项目自从2014年起就一直在EvaluatePharma的这个榜单上,但估计大药企会继续忽视这个数十亿价值的资产。

不过,这并不是说就没有希望。Puma公司的Nerlynx,Acadia的Nuplazid之前也多年出现在EvaluatePharma的这个榜单里,最后它们都成功上市,并且预计会产生不错的销售额。2011年美国公司Pharmasset的一个抗病毒药物上了榜单,这个药物就是后来为大家熟知的Sovaldi。

但是EvaluatePharma之前的预测也出现一些失误,比如吸入性胰岛素Afrezza,Newlink Genetics的癌症疫苗algenpantucel-L以及Biosante的Libigel。虽然没有一个强大的合作伙伴并不一定意味着失败,但是那些资产的临床和商业价值提出严肃的质疑还是很明智的行为。